Una svolta attesa da tempo per centinaia di famiglie: l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato il via libera all’estensione della rimborsabilità per i farmaci modulatori della fibrosi cistica. Grazie a questa decisione, la terapia con Kaftrio e Kalydeco sarà gratuita anche per i pazienti con mutazioni rare del gene CFTR, finora esclusi dalle cure più innovative. Si stima che il provvedimento riguardi oltre 1.600 persone in tutta Italia, garantendo loro un accesso universale a medicinali capaci di cambiare radicalmente il decorso della malattia.

Come cambiano le cure per la fibrosi cistica

La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce gli organi interni, in particolare polmoni e pancreas, a causa del malfunzionamento di una proteina che regola il passaggio di acqua e cloro nelle cellule. Questo difetto produce un muco molto denso che ostruisce i bronchi. I farmaci modulatori non si limitano a curare i sintomi, ma agiscono direttamente alla base del problema, migliorando l’idratazione delle secrezioni e la capacità respiratoria dei pazienti.

Un investimento per il sistema sanitario

L’ampliamento della platea dei beneficiari è stato possibile grazie a un accordo negoziale tra AIFA ed EMA, che ha reso sostenibile il costo dei farmaci per il Servizio Sanitario Nazionale. Oltre al valore umano, la scelta ha un risvolto economico: ridurre le infezioni e le ospedalizzazioni significa abbattere i costi assistenziali nel lungo periodo. Il tema è stato a lungo al centro del dibattito anche in Regione Lombardia, con diverse iniziative istituzionali volte a sollecitare la copertura per queste terapie.

Il commento di Emanuele Monti

La decisione è stata accolta con grande favore da Emanuele Monti, consigliere regionale della Lega, Presidente della commissione welfare di Regione Lombardia e membro del CdA AIFA. «Si tratta di una scelta di grande valore clinico e sociale perché consente di mettere a disposizione dei pazienti una terapia innovativa in grado di incidere sulle cause della malattia e non solo sui suoi sintomi».

«Questa decisione rappresenta una risposta concreta alle richieste dei pazienti e delle loro famiglie. È la dimostrazione che l’innovazione è anche un investimento per il sistema sanitario», conclude Monti.